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Dornbusch cree que esta estrategia evitar\u00e1 a los pacientes efectos secundarios graves o ediciones \u00abfuera del objetivo\u00bb: cortes no intencionales en otras partes del genoma que podr\u00edan causar problemas como el c\u00e1ncer.<\/p>\n
Las regiones a las que se dirige la terapia Crispr de la compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n se encuentran en una parte del genoma que tiende a permanecer igual incluso cuando el VIH evoluciona. Eso es importante porque el virus muta r\u00e1pidamente y los investigadores no quieren un objetivo en movimiento.<\/p>\n
Esta no es la primera vez que los cient\u00edficos intentan usar la edici\u00f3n de genes con la esperanza de curar a las personas con VIH, pero otros esfuerzos se han centrado en una mutaci\u00f3n protectora en un gen llamado CCR5<\/em>. En la d\u00e9cada de 1990, los cient\u00edficos descubrieron que las personas con esta mutaci\u00f3n natural no contra\u00edan el VIH cuando se expon\u00edan a \u00e9l. La mutaci\u00f3n, conocida como delta 32, frustra la capacidad del virus para ingresar a las c\u00e9lulas inmunitarias. En 2009, Sangamo Therapeutics, con sede en California, utiliz\u00f3 una tecnolog\u00eda de edici\u00f3n m\u00e1s antigua llamada nucleasas con dedos de zinc para agregar esa mutaci\u00f3n protectora en las c\u00e9lulas T de los pacientes, una parte importante del sistema inmunol\u00f3gico. Esos ensayos han tenido un \u00e9xito limitado.<\/p>\n En 2017, cient\u00edficos chinos combinaron Crispr con un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea en un intento de curar a un paciente con VIH y leucemia. En un trasplante t\u00edpico, las c\u00e9lulas madre del donante se transfieren a un receptor para reemplazar sus c\u00e9lulas sangu\u00edneas cancerosas. Estas c\u00e9lulas pasan a formar c\u00e9lulas sangu\u00edneas nuevas y sanas. Para abordar tambi\u00e9n el VIH del paciente, los investigadores editaron las c\u00e9lulas madre del donante con Crispr para desactivar CCR5<\/em>. Pero despu\u00e9s del trasplante, solo un peque\u00f1o porcentaje de las c\u00e9lulas de la m\u00e9dula \u00f3sea del paciente terminaron con la edici\u00f3n deseada.<\/p>\n Luego, en 2018, el cient\u00edfico chino He Jiankui us\u00f3 Crispr para editar el CCR5<\/em> mutaci\u00f3n en los genomas de ni\u00f1as gemelas para hacerlas resistentes al VIH. Lleno de violaciones \u00e9ticas, el experimento fue ampliamente condenado por los cient\u00edficos. Su investigaci\u00f3n fue suspendida por el gobierno chino y cumpli\u00f3 una sentencia de prisi\u00f3n de tres a\u00f1os. Si bien las gemelas nacieron sanas, solo algunas de sus c\u00e9lulas se editaron con \u00e9xito, lo que significa que las ni\u00f1as podr\u00edan no ser inmunes al VIH.<\/p>\n A partir de 2022, dos personas se han curado del VIH despu\u00e9s de recibir trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea de donantes con la CCR5<\/em>. Conocidos como el paciente de Berl\u00edn y el paciente de Londres, ambos ten\u00edan c\u00e1ncer y recibieron trasplantes para tratar su enfermedad. Pero estos trasplantes no son una opci\u00f3n viable para la mayor\u00eda de las personas: son muy riesgosos y los donantes con la mutaci\u00f3n delta 32 son escasos. Pero una tercera persona fue declarada curada del VIH a principios de este a\u00f1o despu\u00e9s de recibir un nuevo tipo de trasplante de sangre del cord\u00f3n umbilical.<\/p>\n El ensayo de escisi\u00f3n eventualmente inscribir\u00e1 a nueve participantes y probar\u00e1 tres dosis para determinar cu\u00e1l es la m\u00e1s efectiva. Los investigadores medir\u00e1n la carga viral y el recuento de CD4 de cada persona antes de recibir la terapia y despu\u00e9s de que dejen de tomar los medicamentos antirretrovirales. El objetivo final es reducir la carga viral a un nivel indetectable, es decir, menos de 200 copias de VIH por mililitro de sangre. En este nivel, el VIH no se puede transmitir a trav\u00e9s del sexo.<\/p>\n El desaf\u00edo para Excision ser\u00e1 llevar Crispr a suficientes c\u00e9lulas para reducir el VIH a niveles indetectables. La compa\u00f1\u00eda est\u00e1 utilizando un virus dise\u00f1ado para trasladar los componentes de edici\u00f3n de genes a las c\u00e9lulas CD4 infectadas con VIH de los pacientes. Pero hasta ahora, hay pocos datos humanos sobre qu\u00e9 tan bien funciona Crispr cuando se administra directamente al cuerpo. \u201cEs posible que el virus llegue a niveles tan bajos que si el sistema inmunitario de una persona estuviera intacto, podr\u00eda mantener el virus a raya de modo que ya no tenga que tomar terapia antirretroviral\u201d, dice Rowena Johnston, vicepresidenta. presidente de investigaci\u00f3n de amfAR, la Fundaci\u00f3n para el SIDA.<\/p>\n Y aunque estos medicamentos son muy efectivos, dice Johnston, muchas personas preferir\u00edan estar completamente libres del virus. Una sola infusi\u00f3n de Crispr, si funciona, eliminar\u00eda la necesidad de tomar pastillas diarias. \u201cLas personas con VIH a\u00fan viven con mucho estigma y verg\u00fcenza interiorizada\u201d, dice. \u201cCreo que una cura es algo que aborda eso mucho mejor que una terapia de por vida, independientemente de lo f\u00e1cil que se vuelva esa terapia\u201d.<\/p>\n<\/div>\n