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La compa\u00f1\u00eda dijo que el precio se determin\u00f3 teniendo en cuenta el \u00abvalor cl\u00ednico, social, econ\u00f3mico e innovador representado por esta nueva terapia g\u00e9nica\u00bb. A principios del mes pasado, el Instituto de Revisi\u00f3n Cl\u00ednica y Econ\u00f3mica, un instituto de investigaci\u00f3n sin fines de lucro con sede en Boston que estima el valor de los medicamentos y otros servicios m\u00e9dicos, dijo que Hemgenix tendr\u00eda un precio justo de m\u00e1s de 2,9 millones de d\u00f3lares.<\/p>\n
Pero Michael Gusmano, profesor de pol\u00edticas de salud en la Universidad de Lehigh y becario de investigaci\u00f3n en el Hastings Center, un instituto independiente de investigaci\u00f3n bio\u00e9tica en Garrison, Nueva York, dice que el precio de Hemgenix y otras terapias gen\u00e9ticas no debe considerarse una ganga. \u201cSe supone que el precio de los tratamientos actuales son adecuados\u201d, dice. \u201cTenemos un sistema en el que los precios est\u00e1n completamente fuera de l\u00ednea a nivel internacional\u201d, se\u00f1alando que EE. UU., a diferencia de otros pa\u00edses econ\u00f3micamente desarrollados, no regula ni negocia los precios de los nuevos medicamentos cuando salen al mercado.<\/p>\n
Si bien la mayor\u00eda de los pacientes nunca pagan el costo total de los medicamentos de su bolsillo, las personas que no tienen seguro y las que tienen planes con deducciones altas pueden tener problemas para acceder a estas terapias. CSL Behring dice que planea ofrecer descuentos, y otros fabricantes de terapias gen\u00e9ticas tambi\u00e9n han establecido programas de asistencia al paciente. <\/p>\n
En su declaraci\u00f3n a WIRED, CSL Behring dijo que el efecto general en el sistema de atenci\u00f3n m\u00e9dica ser\u00e1 peque\u00f1o, ya que la hemofilia B es una enfermedad rara que afecta solo a unas 6000 personas en los EE. UU. Solo los adultos son elegibles para recibir Hemgenix, lo que hace que el grupo de pacientes potenciales sea a\u00fan m\u00e1s peque\u00f1o. <\/p>\n
Paulk dice que las terapias g\u00e9nicas son muy costosas porque son complejas y costosas de fabricar. \u201cEste no es un f\u00e1rmaco de mol\u00e9cula peque\u00f1a como Tylenol\u201d, dice ella. \u201cEstos son muy diferentes de los medicamentos cl\u00e1sicos que se toman en forma de pastillas. Esos tipos de medicamentos a menudo pueden ser fabricados por robots, a menudo se pueden hacer millones de dosis por d\u00eda, y el proceso se puede encargar a terceros una vez que tenga ese conjunto de s\u00edntesis qu\u00edmica\u201d.<\/p>\n
Las terapias g\u00e9nicas se realizan inactivando virus y us\u00e1ndolos como dispositivos de administraci\u00f3n para transportar genes terap\u00e9uticos a las c\u00e9lulas de los pacientes. Estos virus se cultivan en enormes tanques de acero inoxidable y luego se purifican y prueban para garantizar que sean seguros y funcionen correctamente. En total, puede llevar 10 meses o m\u00e1s producir suficientes dosis para los pacientes en un ensayo cl\u00ednico. <\/p>\n
Aunque estos tratamientos han estado en desarrollo durante varias d\u00e9cadas, la terapia g\u00e9nica todav\u00eda es muy nueva en el mercado. Paulk cree que el costo de fabricaci\u00f3n disminuir\u00e1 y, posteriormente, tambi\u00e9n lo har\u00e1 el precio de la terapia g\u00e9nica, a medida que las empresas adquieran m\u00e1s experiencia en fabricarlos a escala. \u201cAbsolutamente mejoraremos en esto\u201d, dice ella, pero podr\u00eda tomar de cinco a 10 a\u00f1os para que eso suceda. <\/p>\n
Con cientos de terapias g\u00e9nicas en proceso y algunas de ellas probablemente aprobadas en los pr\u00f3ximos a\u00f1os, eso podr\u00eda significar que m\u00e1s tratamientos multimillonarios ingresen al mercado. Las empresas conf\u00edan en que estas terapias funcionen a largo plazo, pero a\u00fan existe incertidumbre sobre cu\u00e1nto durar\u00e1n sus efectos. Los ensayos cl\u00ednicos han seguido a los pacientes durante a\u00f1os, no d\u00e9cadas.<\/p>\n
Si no duran tanto como se espera, Gusmano se pregunta qu\u00e9 significar\u00e1 eso para el precio. E incluso si lo hacen, dice, los precios de millones de d\u00f3lares no son sostenibles a largo plazo. \u201cNo hay duda de que estas terapias g\u00e9nicas van a ser costosas\u201d, dice Gusmano. \u201cLa pregunta es: \u00bfA qu\u00e9 nivel los pagadores comenzar\u00e1n a retroceder y simplemente se negar\u00e1n a cubrirlos?\u201d<\/p>\n<\/div>\n