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en un futuro<\/span> cuando la terapia g\u00e9nica puede modificar el genoma de una persona con la precisi\u00f3n suficiente para curarla de una enfermedad grave, el tratamiento temprano a menudo ser\u00e1 mejor, y el \u00fatero es lo m\u00e1s temprano posible. La semana pasada, en la reuni\u00f3n anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Gen\u00e9tica y Celular en Los \u00c1ngeles, un pu\u00f1ado de investigadores present\u00f3 su progreso en la terapia g\u00e9nica en el \u00fatero, lo que demuestra que la investigaci\u00f3n en animales de laboratorio ofrece alguna esperanza para los tratamientos humanos, pero a\u00fan enfrenta problemas significativos. obst\u00e1culos<\/p>\n Los m\u00e9dicos ya pueden detectar anomal\u00edas en el ADN de un feto humano en desarrollo. Las condiciones como la anemia de c\u00e9lulas falciformes y la atrofia muscular espinal surgen con firmas gen\u00e9ticas, a veces tan simples como una mutaci\u00f3n de un solo gen, que aparecen en las pantallas prenatales. Las nuevas terapias g\u00e9nicas pueden tratar a adultos e incluso ni\u00f1os con estas afecciones, pero tienen algunos inconvenientes: pueden costar millones de d\u00f3lares por una dosis \u00fanica, y muchas actualmente solo est\u00e1n disponibles para los participantes de ensayos cl\u00ednicos. Sobre todo, cuando una persona los recibe, es posible que ya haya pasado meses, si no muchos a\u00f1os, viviendo con una enfermedad grave. <\/p>\n Los m\u00e9dicos y cient\u00edficos esperan que al corregir estas anomal\u00edas antes del nacimiento, el reci\u00e9n nacido tendr\u00e1 m\u00e1s posibilidades de llevar una vida sana. \u201cLa principal ventaja de administrar estas terapias en el \u00fatero o antes del nacimiento ser\u00eda prevenir la enfermedad antes de que suceda\u201d, dice Bill Peranteau, cirujano pedi\u00e1trico y fetal del Children’s Hospital of Philadelphia, cuyo equipo present\u00f3 en la conferencia. <\/p>\n Su equipo ha estudiado muchas enfermedades, incluida la fibrosis qu\u00edstica y los trastornos metab\u00f3licos. Otros en la conferencia presentaron investigaciones sobre condiciones que afectan el h\u00edgado, los m\u00fasculos, el cerebro o la m\u00e9dula espinal. En general, estos equipos tienden a centrarse en enfermedades graves que pueden beneficiarse de un tratamiento temprano. Para algunas condiciones, dice Peranteau, \u00absi espera hasta despu\u00e9s del nacimiento, o mucho tiempo despu\u00e9s del nacimiento, perder\u00e1 una ventana de oportunidad para prevenir una patolog\u00eda irreversible\u00bb.<\/p>\n El desarrollo fetal ofrece esa ventana, porque en ese momento el feto tiene muchas c\u00e9lulas madre no especializadas que dar\u00e1n lugar a todo tipo de tejidos corporales. El sistema inmunitario de un feto no ha madurado por completo, por lo que es menos probable que rechace una terapia biol\u00f3gica de lo que lo har\u00eda el sistema inmunitario de un beb\u00e9. Y es peque\u00f1o, lo que significa que su dosis de un f\u00e1rmaco complejo y costoso tambi\u00e9n puede ser peque\u00f1a.<\/p>\n Un \u201cf\u00e1rmaco\u201d de terapia g\u00e9nica no es un f\u00e1rmaco en el sentido tradicional; no es un compuesto qu\u00edmico que mata los g\u00e9rmenes invasores o calma los s\u00edntomas de la enfermedad. En cambio, a menudo es una herramienta de edici\u00f3n de ADN, como Crispr, empaquetada en una especie de veh\u00edculo de entrega, generalmente un virus o nanopart\u00edcula, que lo lleva a las c\u00e9lulas objetivo. Luego, la terapia puede cortar, intercambiar o insertar genes para revertir o mitigar la enfermedad. <\/p>\n \u201cLa entrega sigue siendo un desaf\u00edo muy grande\u201d, dice Rohan Palanki, bioingeniero y estudiante de MD\/PhD que trabaja con Peranteau, porque puede ser dif\u00edcil apuntar a c\u00e9lulas en \u00f3rganos como el cerebro, los pulmones y la piel. La mejor forma de resolver el problema del parto depende de la enfermedad y del tipo de terapia g\u00e9nica. Los investigadores pueden optimizar el veh\u00edculo microsc\u00f3pico que entrega la maquinaria gen\u00e9tica, inyectar el f\u00e1rmaco en una regi\u00f3n espec\u00edfica o en un momento espec\u00edfico del embarazo, o todo lo anterior. <\/p>\n<\/div>\n