{"id":698370,"date":"2023-06-23T22:05:49","date_gmt":"2023-06-23T22:05:49","guid":{"rendered":"https:\/\/magazineoffice.com\/otra-terapia-genica-llega-al-mercado-con-un-costo-de-mas-de-3-millones-en-los-ee-uu\/"},"modified":"2023-06-23T22:05:53","modified_gmt":"2023-06-23T22:05:53","slug":"otra-terapia-genica-llega-al-mercado-con-un-costo-de-mas-de-3-millones-en-los-ee-uu","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/magazineoffice.com\/otra-terapia-genica-llega-al-mercado-con-un-costo-de-mas-de-3-millones-en-los-ee-uu\/","title":{"rendered":"Otra terapia g\u00e9nica llega al mercado, con un costo de m\u00e1s de $ 3 millones en los EE. UU."},"content":{"rendered":"


\n<\/p>\n

<\/p>\n
\n
\n

Una nueva preparaci\u00f3n deber\u00eda mejorar fundamentalmente el tratamiento de la enfermedad hereditaria distrofia muscular de Duchenne. Roche posee los derechos de comercializaci\u00f3n fuera de EE. UU. El grupo afirma que est\u00e1 comprometido con los \u00abprecios sostenibles\u00bb.<\/p>\n

<\/div>\n<\/div>\n

<\/p>\n

\n
<\/div>
\n
\n

Thomas Schinecker, el nuevo director ejecutivo de Roche, dijo una vez a los periodistas que la nueva terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne es \u00abun producto incre\u00edble\u00bb.<\/h2>\n

Georgios Kefalas \/ Keystone<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/figcaption><\/figure>\n

<\/p>\n

Cuando la terapia g\u00e9nica Zolgensma de Novartis lleg\u00f3 al mercado hace cuatro a\u00f1os a un costo de 2,1 millones de d\u00f3lares, la indignaci\u00f3n fue grande<\/a>. El f\u00e1rmaco contra la rara enfermedad hereditaria atrofia muscular espinal se consideraba el m\u00e1s caro del mundo en ese momento. Mientras tanto, se han lanzado otras dos terapias g\u00e9nicas en los EE. UU. con precios de 2,8 millones de d\u00f3lares y 3,5 millones de d\u00f3lares, respectivamente. Y ahora hay un producto que se dice que cuesta 3,2 millones.<\/p>\n

<\/p>\n

Sin cura<\/span><\/h2>\n

<\/p>\n

El f\u00e1rmaco, de marca Elevidys, est\u00e1 destinado a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que afecta aproximadamente a uno de cada 3500 a 5000 nacimientos de varones en todo el mundo. La enfermedad es tan grave que la esperanza de vida de los afectados ronda los 30 a\u00f1os como m\u00e1ximo.<\/p>\n

<\/p>\n

El nuevo f\u00e1rmaco, que recibi\u00f3 luz verde de la FDA en un proceso de aprobaci\u00f3n acelerado el jueves, es la primera terapia g\u00e9nica para la DMD que se lanza. No promete cura, pero s\u00ed un curso significativamente m\u00e1s leve de la enfermedad en ni\u00f1os de 4 a 5 a\u00f1os, a quienes ahora se les puede administrar, en forma de una sola inyecci\u00f3n.<\/p>\n

<\/p>\n

El fabricante se siente atra\u00eddo por las altas ganancias.<\/span><\/h2>\n

<\/p>\n

El fabricante Sarepta Terap\u00e9utica habla de un \u00abpunto de inflexi\u00f3n\u00bb en el tratamiento de la DMD<\/a>. Financieramente, la nueva terapia deber\u00eda permitir a la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda estadounidense alcanzar el punto de equilibrio el pr\u00f3ximo a\u00f1o despu\u00e9s de a\u00f1os de p\u00e9rdidas. Analistas del importante banco UBS cifran el potencial de ventas del producto en alrededor de 1.500 millones de d\u00f3lares, dado que cada a\u00f1o se diagnostica la enfermedad en Estados Unidos entre 400 y 500 ni\u00f1os de 4 a 5 a\u00f1os.<\/p>\n

<\/p>\n

Roche posee los derechos de comercializaci\u00f3n fuera de EE. UU. El grupo farmac\u00e9utico de Basilea lo asegur\u00f3 a finales de 2019 por un pago de casi 1.200 millones de d\u00f3lares, de los cuales 400 millones fueron para la adquisici\u00f3n de acciones de Sarepta. En ese momento, Roche tambi\u00e9n se comprometi\u00f3 a transferir hasta $ 1.7 mil millones adicionales si el producto superaba ciertos obst\u00e1culos en el desarrollo y la aprobaci\u00f3n. Finalmente, las dos compa\u00f1\u00edas acordaron que Sarepta recibir\u00eda aproximadamente el 15 por ciento de las ventas de la droga fuera de Estados Unidos.<\/p>\n

<\/p>\n

Aprobaci\u00f3n en Europa probablemente en 2024 como muy pronto<\/span><\/h2>\n

<\/p>\n

Hasta ahora, Elevidys solo se ha lanzado a la venta en EE. UU. Cuando se le pregunt\u00f3, Roche dijo que ahora presentar\u00eda inmediatamente una solicitud de aprobaci\u00f3n en ciertos primeros pa\u00edses. Sin embargo, el grupo solo quiere hacer representaciones ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la autoridad de aprobaci\u00f3n de la UE, y Swissmedic despu\u00e9s de que se haya presentado un estudio de fase III. Esto todav\u00eda est\u00e1 en progreso y est\u00e1 destinado a ayudar a que la terapia g\u00e9nica sea accesible para pacientes mayores de 5 a\u00f1os. Se esperan datos al respecto en el transcurso del cuarto trimestre.<\/p>\n

<\/p>\n

Roche a\u00fan no quiere comentar sobre las expectativas de precios para la comercializaci\u00f3n fuera de los EE. UU. Es demasiado pronto para especular, dice la oficina de medios. Y a\u00f1ade -m\u00e1s bien vagamente-: \u201cRoche est\u00e1 comprometida con la fijaci\u00f3n de precios sostenibles de las terapias para que reflejen el valor que tienen para los pacientes, sus familias, los sistemas de salud y la sociedad\u201d.<\/p>\n

<\/p>\n

\u00bfQu\u00e9 precio est\u00e1 justificado?<\/span><\/h2>\n

<\/p>\n

Es probable que se programen debates acalorados a ambos lados del Atl\u00e1ntico. El creciente n\u00famero de terapias g\u00e9nicas<\/a>, que superan el obst\u00e1culo de la aprobaci\u00f3n, alarman a aseguradoras y autoridades sanitarias por igual. Se teme que tales preparaciones est\u00e9n cada vez m\u00e1s disponibles no solo para enfermedades extremadamente raras y que, como resultado, los sistemas de salud tengan que asumir altos costos adicionales.<\/p>\n

<\/p>\n

Mientras tanto, la direcci\u00f3n de Sarenta argumenta que el precio de 3,2 millones de d\u00f3lares refleja \u00abun enfoque conservador\u00bb. La rentabilidad es un precio de 5 a 13 millones de d\u00f3lares, si se incluyen todos los gastos en los que se incurrir\u00eda de otro modo. En otras palabras: seg\u00fan la evaluaci\u00f3n de la empresa, la sociedad seguir\u00e1 saliendo barata si habilita la administraci\u00f3n del f\u00e1rmaco, que cuesta millones.<\/p>\n

<\/p>\n

<\/div>\n


\n
Source link-58 <\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Una nueva preparaci\u00f3n deber\u00eda mejorar fundamentalmente el tratamiento de la enfermedad hereditaria distrofia muscular de Duchenne. Roche posee los derechos de comercializaci\u00f3n fuera de EE. UU. El grupo afirma que…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":698371,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[133,5246,82213,434,8,84,3812,1576,1467,11435],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/698370"}],"collection":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=698370"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/698370\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":698372,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/698370\/revisions\/698372"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/media\/698371"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=698370"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=698370"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=698370"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}