El tratamiento de edici\u00f3n de genes tiene como objetivo reducir permanentemente el colesterol mediante el uso de Crispr para editar un gen en el h\u00edgado. Los investigadores administraron una \u00fanica infusi\u00f3n, en diferentes dosis, a los pacientes cuya edad promedio era de 54 a\u00f1os. Si bien las dosis m\u00e1s bajas no tuvieron mucho efecto, la dosis m\u00e1s alta redujo el colesterol LDL en un 55 por ciento en el \u00fanico paciente que la recibi\u00f3. Mientras tanto, dos pacientes que recibieron la siguiente dosis m\u00e1s alta experimentaron reducciones del 39 por ciento y del 48 por ciento.<\/p>\n
El primer paciente fue tratado hace apenas seis meses y los investigadores todav\u00eda est\u00e1n siguiendo a todos los participantes. Los resultados preliminares se presentaron en la reuni\u00f3n anual de la Asociaci\u00f3n Estadounidense del Coraz\u00f3n en Filadelfia el 12 de noviembre.<\/p>\n
La edici\u00f3n gen\u00e9tica podr\u00eda proporcionar una opci\u00f3n m\u00e1s duradera para tratar el colesterol alto hereditario, que hoy requiere medicaci\u00f3n a largo plazo. \u201cLa atenci\u00f3n actual consiste en pastillas diarias e inyecciones intermitentes que deben administrarse durante d\u00e9cadas. Esto supone una carga de tratamiento muy pesada para los pacientes, los proveedores y el sistema de atenci\u00f3n sanitaria\u201d, afirm\u00f3 Andrew Bellinger, director cient\u00edfico de Verve Therapeutics, en una conferencia de prensa durante el fin de semana.<\/p>\n
Pero nadie antes hab\u00eda utilizado la edici\u00f3n gen\u00e9tica para reducir el colesterol en las personas. \u00abEsta es una estrategia que podr\u00eda ser revolucionaria\u00bb, dijo Karol Watson, cardi\u00f3loga de la UCLA, durante la conferencia de prensa. \u00abPero tenemos que asegurarnos de que sea seguro\u00bb.<\/p>\n
El tratamiento utiliza una forma m\u00e1s nueva y precisa de Crispr llamada edici\u00f3n de bases para inactivar un gen en el h\u00edgado llamado PCSK9<\/i>. Este gen juega un papel fundamental en el control del colesterol LDL en la sangre. En lugar de cortar genes, como est\u00e1 dise\u00f1ado para hacer Crispr, la edici\u00f3n de bases simplemente intercambia una letra de ADN por otra. El tratamiento de Verve est\u00e1 dise\u00f1ado para cambiar una A por una G, lo que efectivamente convierte la PCSK9<\/i>gen desactivado.<\/p>\n\n Anuncio <\/span> <\/p>\n<\/aside>\nEn un estudio publicado en la revista Circulation a principios de este a\u00f1o, investigadores de la compa\u00f1\u00eda demostraron que el enfoque redujo el colesterol malo entre un 49 y un 69 por ciento en monos, dependiendo de la dosis que recibieron. Esas reducciones han durado ahora dos a\u00f1os y medio despu\u00e9s de una sola dosis de la terapia.<\/p>\n
El ensayo actual es para pacientes con hipercolesterolemia familiar, un tipo de colesterol alto hereditario que afecta a alrededor de 3 millones de personas en Estados Unidos y Europa, combinados. Si bien los participantes ya ten\u00edan una enfermedad arterial coronaria grave y algunos hab\u00edan experimentado previamente un ataque card\u00edaco, la compa\u00f1\u00eda apunta a tratar eventualmente a pacientes m\u00e1s j\u00f3venes para prevenir estos resultados. \u00abPrevemos que, en \u00faltima instancia, este ser\u00e1 un tratamiento que podr\u00eda aplicarse en una fase m\u00e1s temprana del curso de la enfermedad a pacientes m\u00e1s j\u00f3venes que tienen riesgos muy altos durante su vida\u00bb, dijo Bellinger.<\/p>\n
Sanjay Rajagopalan, director del Instituto de Investigaci\u00f3n Cardiovascular de la Facultad de Medicina de la Universidad Case Western Reserve, califica los resultados como una prueba de concepto \u00abmuy emocionante\u00bb. Pero Rajagopalan, que no particip\u00f3 en el estudio de Verve, dice que la principal preocupaci\u00f3n acerca de cualquier enfoque basado en Crispr es la posibilidad de que se produzcan efectos fuera del objetivo, en los que c\u00e9lulas o genes no deseados se editar\u00edan sin querer.<\/p>\n
\u201cEste es un estudio de edici\u00f3n de genes. Est\u00e1s cambiando el genoma para siempre\u201d, dijo Watson, haci\u00e9ndose eco del mismo punto. \u00abLa seguridad va a ser de suma importancia\u00bb.<\/p>\n
Durante la conferencia de prensa, Bellinger dijo que la compa\u00f1\u00eda no ha detectado ninguna edici\u00f3n fuera del objetivo en c\u00e9lulas hep\u00e1ticas humanas tratadas con su terapia experimental. Dijo que las ediciones gen\u00e9ticas no deseadas podr\u00edan causar problemas de salud como el c\u00e1ncer, aunque cree que el riesgo es muy bajo. \u00abEn \u00faltima instancia, tendremos que realizar esos estudios m\u00e1s amplios con observaci\u00f3n de esos resultados\u00bb, dijo.<\/p>\n
Verve Therapeutics planea inscribir a m\u00e1s pacientes en el ensayo el pr\u00f3ximo a\u00f1o, incluso en Estados Unidos. En noviembre de 2022, la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. detuvo el inicio del ensayo y solicit\u00f3 m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la posibilidad de ediciones fuera del objetivo en otras c\u00e9lulas y si la edici\u00f3n gen\u00e9tica podr\u00eda transmitirse a los ni\u00f1os cuyos padres reciben la terapia. Pero la agencia levant\u00f3 la suspensi\u00f3n en octubre, lo que permiti\u00f3 a la empresa comenzar a inscribir pacientes en Estados Unidos.<\/p>\n
Y como cualquier terapia novedosa, se\u00f1ala Rajagopalan, \u201cel tratamiento tendr\u00eda que competir con otros enfoques de tratamiento seguros que ya est\u00e1n disponibles\u201d. Por ejemplo, se sabe que las estatinas y otros f\u00e1rmacos hipolipemiantes son seguros y eficaces. \u00abSin embargo\u00bb, contin\u00faa, \u00abla conveniencia de un tratamiento que pueda solucionar el trastorno de forma permanente es extremadamente atractiva\u00bb.<\/p>\n
Esta historia apareci\u00f3 originalmente en wired.com.<\/em><\/p>\n<\/p><\/div>\nSource link-49<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Agrandar \/ Secci\u00f3n histol\u00f3gica de una arteria que padece aterosclerosis. James Cavallini\/Getty Images En una peque\u00f1a prueba inicial en personas, los investigadores han demostrado que una sola infusi\u00f3n de un…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":888171,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[21980],"tags":[1404,59085,52768,194,25697,8854,1118,18280,2915],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/888170"}],"collection":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=888170"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/888170\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":888172,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/888170\/revisions\/888172"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/media\/888171"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=888170"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=888170"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=888170"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}