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En una decisi\u00f3n hist\u00f3rica, el Reino Unido aprob\u00f3 el uso de una terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica para pacientes con anemia falciforme y beta talasemia, ambos trastornos hereditarios relacionados con mutaciones gen\u00e9ticas de los gl\u00f3bulos rojos. El tratamiento, es la primera terapia aprobada que utiliza tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes basada en CRISPR para tratar a pacientes elegibles.<\/p>\n
La aprobaci\u00f3n de la nueva terapia en el Reino Unido se basa en dos ensayos cl\u00ednicos globales anteriores que indicaron la eficacia del tratamiento. El 97 por ciento de los pacientes que usaron Casgevy se aliviaron del dolor intenso asociado con los trastornos sangu\u00edneos durante al menos 12 meses despu\u00e9s del tratamiento durante los ensayos. Los resultados sugieren que el tratamiento de edici\u00f3n gen\u00e9tica es el est\u00e1ndar actual de atenci\u00f3n. Actualmente son las \u00fanicas v\u00edas para curar la anemia falciforme y la beta talasemia, sin embargo, implican muchos riesgos.<\/p>\n
Tanto la beta talasemia como la beta son trastornos sangu\u00edneos caracterizados por gl\u00f3bulos rojos defectuosos que no pueden transportar ox\u00edgeno y requieren que los pacientes reciban atenci\u00f3n m\u00e9dica mensual, lo que puede ser costoso y llevar mucho tiempo. Casgevy act\u00faa atacando espec\u00edficamente los genes de las c\u00e9lulas madre de la m\u00e9dula \u00f3sea que producen c\u00e9lulas sangu\u00edneas defectuosas. Para que el tratamiento funcione, las c\u00e9lulas madre del paciente deben extraerse de su m\u00e9dula \u00f3sea, editarse en un laboratorio y luego reinfundirse en el paciente.<\/p>\n
A pesar de sus perspectivas prometedoras, es posible que las terapias basadas en CRISPR no est\u00e9n f\u00e1cilmente disponibles para el p\u00fablico en general. . El Innovative Genomics Institute (IGI) estima que la terapia basada en CRISPR promedio costar\u00e1 entre<\/p>\n
Aparte del costo, ofrecen una gran promesa para condiciones raras que incluyen. M\u00e1s importante a\u00fan, esta aprobaci\u00f3n hist\u00f3rica de Casgevy \u201cabre la puerta a nuevas aplicaciones de terapias CRISPR en el futuro\u201d, afirm\u00f3 la profesora Dame Kay Davies, cient\u00edfica de la Universidad de Oxford. Puede que incluso supere a CRISPR en el futuro.<\/p>\n
Casgevy todav\u00eda est\u00e1 siendo revisado por est\u00e1ndares de seguridad en otros pa\u00edses, incluidos Estados Unidos y Arabia Saudita. Recientemente, el .<\/p>\n<\/div>\n