\n<\/aside>\n<\/p>\n
El Reino Unido se ha convertido en el primer pa\u00eds en aprobar una terapia basada en la edici\u00f3n del gen Crispr, y el regulador ha autorizado un tratamiento para la anemia falciforme y la beta talasemia.<\/p>\n
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios aprob\u00f3 la terapia, denominada Casgevy, que fue desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics. El medicamento podr\u00eda usarse para reemplazar los trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea.<\/p>\n
El regulador del Reino Unido ha prometido centrarse en acelerar la comercializaci\u00f3n de los tratamientos m\u00e1s innovadores despu\u00e9s de recibir permiso a partir del pr\u00f3ximo a\u00f1o para reducir su carga de trabajo siguiendo las recomendaciones de otros pa\u00edses sobre la aprobaci\u00f3n de otros medicamentos. Hab\u00eda estado luchando por mantenerse al d\u00eda debido a la falta de recursos despu\u00e9s de que el Reino Unido abandonara la UE, donde hab\u00eda sido una parte clave de la agencia reguladora del bloque.<\/p>\n
Crispr es una herramienta de edici\u00f3n de genes flexible y eficiente basada en el sistema inmunol\u00f3gico bacteriano, que ha pasado r\u00e1pidamente del descubrimiento inicial a un f\u00e1rmaco aprobado en solo 11 a\u00f1os. Las cient\u00edficas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier demostraron que Crispr podr\u00eda usarse para alterar, eliminar o corregir errores gen\u00e9ticos en 2012, lo que les vali\u00f3 el Premio Nobel en 2020.<\/p>\n
La MHRA espera atraer fabricantes de tratamientos novedosos al Reino Unido, a pesar de que el pa\u00eds representa s\u00f3lo poco m\u00e1s del 2 por ciento del mercado mundial de medicamentos, mucho m\u00e1s peque\u00f1o que cuando formaba parte de la UE.<\/p>\n\n Anuncio <\/span> <\/p>\n<\/aside>\nEl regulador del Reino Unido fue el primero del mundo en aprobar una vacuna de ARNm para el Covid-19. Pero desde la pandemia, ha sido criticado por quedarse atr\u00e1s y provocar retrasos en los ensayos cl\u00ednicos comerciales. Recientemente se puso al d\u00eda y restableci\u00f3 los plazos de aprobaci\u00f3n de ensayos dentro de los l\u00edmites legales.<\/p>\n
En el presupuesto de primavera, el canciller del Reino Unido, Jeremy Hunt, otorg\u00f3 a la agencia 10 millones de libras adicionales en financiaci\u00f3n durante dos a\u00f1os para \u201cimplementar la aprobaci\u00f3n regulatoria m\u00e1s r\u00e1pida y sencilla del mundo para las empresas que buscan un acceso r\u00e1pido al mercado\u201d.<\/p>\n
Julian Beach, director ejecutivo interino de calidad y acceso a la atenci\u00f3n m\u00e9dica de la MHRA, dijo que la anemia falciforme y la beta talasemia son \u00abcondiciones dolorosas que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser fatales\u00bb. Alrededor de 15.000 personas padecen la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes en el Reino Unido.<\/p>\n
\u00abHasta la fecha, un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, que debe provenir de un donante muy compatible y conlleva un riesgo de rechazo, ha sido la \u00fanica opci\u00f3n de tratamiento permanente\u00bb, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n
Casgevy es un f\u00e1rmaco dif\u00edcil de administrar. A los pacientes se les deben extraer las c\u00e9lulas madre de la m\u00e9dula \u00f3sea para que sus genes puedan editarse en un laboratorio. Una vez que las c\u00e9lulas editadas se devuelven a su cuerpo, los pacientes deben pasar al menos un mes en el hospital antes de comenzar a producir gl\u00f3bulos rojos normales.<\/p>\n
Crispr se ha aplicado primero a los trastornos sangu\u00edneos porque las c\u00e9lulas son m\u00e1s f\u00e1ciles de extraer para editar sus genes. Otras empresas est\u00e1n trabajando en formas de editar c\u00e9lulas dentro del cuerpo para abordar otras afecciones gen\u00e9ticas graves, por ejemplo, en el ojo o el h\u00edgado.<\/p>\n
\u00a9 2023 The Financial Times Ltd. Todos los derechos reservados. No debe ser redistribuido, copiado ni modificado de ninguna manera.<\/em><\/p>\n<\/p><\/div>\nSource link-49<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Agrandar \/ Concepci\u00f3n art\u00edstica del sistema CRISPR en acci\u00f3n, con el ARN gu\u00eda (rojo) conduciendo una prote\u00edna a un sitio espec\u00edfico en el ADN gen\u00f3mico (azul) donde realiza un corte.…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":889020,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[21980],"tags":[17924,1207,52768,8854,53938,636,234,2678,11435,2679],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/889019"}],"collection":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=889019"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/889019\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":889021,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/889019\/revisions\/889021"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/media\/889020"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=889019"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=889019"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/magazineoffice.com\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=889019"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}