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Casgevy utiliza la tecnolog\u00eda Crispr, ganadora del Premio Nobel, para modificar las c\u00e9lulas de los pacientes para que produzcan hemoglobina saludable. El sistema Crispr tiene dos partes: una prote\u00edna que corta el material gen\u00e9tico y una mol\u00e9cula gu\u00eda que le indica en qu\u00e9 parte del genoma debe realizar el corte.<\/p>\n
Para ello, se extraen las c\u00e9lulas madre del paciente de su m\u00e9dula \u00f3sea y se editan en un laboratorio. Los cient\u00edficos hacen un \u00fanico corte en un gen diferente, llamado BCL11A<\/em>, para activar la producci\u00f3n de una forma fetal de hemoglobina que normalmente se interrumpe poco despu\u00e9s del nacimiento. Esta versi\u00f3n fetal compensa la hemoglobina anormal del adulto. Luego, las c\u00e9lulas editadas se reinfunden en el torrente sangu\u00edneo del paciente.<\/p>\n Un total de 45 pacientes recibieron Casgevy en un ensayo cl\u00ednico. De los 31 pacientes seguidos durante dos a\u00f1os, 29 han estado libres de crisis de dolor durante al menos un a\u00f1o despu\u00e9s de recibir una dosis \u00fanica de sus propias c\u00e9lulas editadas.<\/p>\n Hasta ahora, la \u00fanica cura para la anemia falciforme ha sido un trasplante de c\u00e9lulas madre de un donante estrechamente relacionado, pero esta opci\u00f3n s\u00f3lo est\u00e1 disponible para una peque\u00f1a fracci\u00f3n de personas. Los trasplantes tambi\u00e9n pueden implicar riesgos mortales y no siempre funcionan.<\/p>\n Los primeros pacientes comerciales que recibir\u00e1n Casgevy probablemente no ser\u00e1n tratados hasta principios del pr\u00f3ximo a\u00f1o. Se necesitan algunas semanas para recolectar las c\u00e9lulas de los pacientes, editarlas y realizar controles de calidad antes de que las c\u00e9lulas est\u00e9n listas para la infusi\u00f3n. \u00abSe necesita un poco de tiempo para tratar a los pacientes\u00bb, dice Kulkarni. \u00abPero no queremos perder el tiempo, y los pacientes no quieren perder el tiempo porque llevan tiempo esperando esto\u00bb.<\/p>\n Hoy, la FDA tambi\u00e9n aprob\u00f3 un segundo tipo de tratamiento gen\u00e9tico para las c\u00e9lulas falciformes, llamado Lyfgenia. Esta terapia no utiliza Crispr para cortar el genoma, sino que agrega un gen terap\u00e9utico a las c\u00e9lulas para que puedan producir hemoglobina saludable. Elaborado por Bluebird Bio de Somerville, Massachusetts, tambi\u00e9n implica modificar las c\u00e9lulas de los pacientes fuera del cuerpo. En un ensayo de dos a\u00f1os, se eliminaron las crisis de dolor en 28 de 32 pacientes entre 6 y 18 meses despu\u00e9s del tratamiento con Lyfgenia.<\/p>\n La FDA ha puesto un recuadro negro de advertencia sobre Lyfgenia, una indicaci\u00f3n de riesgos graves para la seguridad, ya que algunos pacientes que fueron tratados con ella desarrollaron c\u00e1ncer de sangre. La agencia dice que los pacientes que lo reciben deben ser monitoreados por el resto de sus vidas.<\/p>\n Alexis Thompson, jefe de la divisi\u00f3n de hematolog\u00eda del Hospital Infantil de Filadelfia, dice que estas nuevas terapias gen\u00e9ticas ser\u00e1n transformadoras para los pacientes. \u00abAhora puedo hablar con los padres sobre la posibilidad de que sus hijos se curen de la anemia falciforme\u00bb, dice. \u00abHace unos a\u00f1os, no me atrever\u00eda a tener esa conversaci\u00f3n con una familia\u00bb.<\/p>\n<\/div>\n