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En una decisi\u00f3n, la FDA dio luz verde a dos nuevos medicamentos para el tratamiento de la anemia falciforme en pacientes de 12 a\u00f1os o m\u00e1s, uno de los cuales, el f\u00e1rmaco Casgevy de Vertex, es el primer uso aprobado de la tecnolog\u00eda de edici\u00f3n gen\u00f3mica CRISPR en Estados Unidos. Lyfgenia de Bluebird Bio tambi\u00e9n es una terapia gen\u00e9tica basada en c\u00e9lulas; sin embargo, utiliza una t\u00e9cnica de modificaci\u00f3n gen\u00e9tica diferente para administrar c\u00e9lulas madre modificadas al paciente.<\/p>\n
Ambas aprobaciones cultivan nuevas v\u00edas para el tratamiento de la , que es un trastorno sangu\u00edneo hereditario que se caracteriza por gl\u00f3bulos rojos que no pueden transportar ox\u00edgeno adecuadamente, lo que provoca dolorosas crisis vasooclusivas (COV) y da\u00f1o a los \u00f3rganos. La enfermedad es particularmente com\u00fan entre los afroamericanos y, en menor medida, entre los hispanoamericanos. Los trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea son actualmente la enfermedad celular, pero requieren donantes bien compatibles y a menudo implican complicaciones.<\/p>\n
Si bien ambas aprobaciones de medicamentos utilizan t\u00e9cnicas de edici\u00f3n de genes, la edici\u00f3n del genoma CRISPR\/Cas9 de Casgevy funciona cortando o empalmando ADN en \u00e1reas seleccionadas. Primero se extrae sangre de los pacientes para que sus propias c\u00e9lulas madre puedan aislarse y editarse con CRISPR. Luego se someten a una forma de quimioterapia para eliminar algunas c\u00e9lulas de la m\u00e9dula \u00f3sea, de modo que las c\u00e9lulas madre editadas puedan trasplantarse nuevamente en una sola infusi\u00f3n.<\/p>\n
Ambas aprobaciones de medicamentos se basan en estudios que evaluaron la efectividad y seguridad de las nuevas terapias en pacientes cl\u00ednicos. Con Casgevy, los participantes del estudio informaron que no experimentaron \u201cCOV graves\u201d durante al menos 12 meses consecutivos durante los 24 meses de seguimiento. De manera similar, los pacientes que tomaban Lyfgenia no experimentaron una \u00abcrisis de dolor\u00bb durante seis a 18 meses despu\u00e9s de la terapia.<\/p>\n
La decisi\u00f3n de la FDA se produce poco despu\u00e9s de la decisi\u00f3n de Casgevy de Vertex. La aprobaci\u00f3n de un tratamiento crea una oportunidad para una mayor innovaci\u00f3n en el espacio de la edici\u00f3n de genes, para tratamientos que van desde c\u00e1nceres hasta enfermedades card\u00edacas. \u00abLa terapia g\u00e9nica promete ofrecer tratamientos m\u00e1s espec\u00edficos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas\u00bb, dijo Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terap\u00e9uticos del Instituto. Casgevy todav\u00eda est\u00e1 actualmente bajo revisi\u00f3n por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.<\/p>\n<\/div>\n