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Hasta ahora, s\u00f3lo nueve centros en todo Estados Unidos ofrecen Casgevy, lo que puede limitar qui\u00e9n tiene acceso a \u00e9l. Vertex dice que la cantidad de sitios participantes crecer\u00e1 en las pr\u00f3ximas semanas y meses.<\/p>\n
Y a pesar de la promesa de un futuro sin dolor, el agotador proceso de conseguir Casgevy puede ser un elemento disuasorio para algunos.<\/p>\n
La recolecci\u00f3n de c\u00e9lulas madre de la sangre puede llevar horas y es posible que se necesiten varias sesiones para obtener suficientes c\u00e9lulas para editar. Despu\u00e9s de eso viene un r\u00e9gimen de acondicionamiento severo. Los pacientes deben someterse a quimioterapia para matar las c\u00e9lulas enfermas persistentes y dejar espacio en la m\u00e9dula \u00f3sea para las reci\u00e9n editadas. La quimioterapia puede provocar llagas en la boca, fatiga, ca\u00edda del cabello, n\u00e1useas y otros efectos secundarios desagradables. Tambi\u00e9n puede provocar infertilidad. Vertex tambi\u00e9n planea ofrecer apoyo a la fertilidad a pacientes con seguro comercial, pero el beneficio no se extender\u00e1 a los beneficiarios de Medicaid. En Estados Unidos, congelar \u00f3vulos y esperma puede costar miles de d\u00f3lares, sin mencionar el costo de la FIV.<\/p>\n
Los pacientes tambi\u00e9n necesitan ser hospitalizados durante semanas mientras las c\u00e9lulas editadas llegan a la m\u00e9dula \u00f3sea y comienzan a producir nuevas c\u00e9lulas sangu\u00edneas. Olaghere pas\u00f3 un total de 17 semanas en el hospital para recibir a Casgevy.<\/p>\n
\u00abS\u00e9 que habr\u00e1 muchos pacientes que no seguir\u00e1n este camino debido a problemas de fertilidad y la necesidad de estar en el hospital por un tiempo\u00bb, dice Sharl Azar, director m\u00e9dico del Centro de Tratamiento Integral de la Enfermedad de C\u00e9lulas Falciformes en Massachusetts General Hospital, uno de los centros iniciales en ofrecer Casgevy. Para aquellos que lo hagan, dice que se necesitar\u00e1n recursos como vivienda, cuidado infantil y alimentos para ayudar a los pacientes y sus familias. Nichols, el portavoz de Vertex, dice que la compa\u00f1\u00eda ayudar\u00e1 con los viajes y el alojamiento y puede ayudar a cubrir ciertos gastos como hoteles, transporte y comidas.<\/p>\n
C\u00e9lulas falciformes y m\u00e1s all\u00e1<\/p>\n
La anemia falciforme puede ser la primera enfermedad tratada con Crispr, pero no ser\u00e1 la \u00faltima. Los investigadores est\u00e1n preparando la herramienta de edici\u00f3n de genes contra el c\u00e1ncer, el VIH y otras enfermedades gen\u00e9ticas. Pero todav\u00eda no puede abordar todas las dolencias.<\/p>\n
Por un lado, llevar el sistema Crispr a las c\u00e9lulas u \u00f3rganos que desea editar sigue siendo un desaf\u00edo. Al extraer c\u00e9lulas del cuerpo y editarlas en el laboratorio, Casgevy evita este problema. Pero el enfoque es costoso, complejo y tiene usos limitados. Otro m\u00e9todo utiliza una infusi\u00f3n intravenosa para administrar Crispr en peque\u00f1as burbujas llamadas nanopart\u00edculas lip\u00eddicas que son absorbidas por el h\u00edgado. Pero s\u00f3lo algunas enfermedades pueden tratarse de esta manera. Lo ideal ser\u00eda administrar Crispr en forma de inyecci\u00f3n o incluso en forma de pastilla en lugar de un complicado trasplante de c\u00e9lulas.<\/p>\n<\/div>\n