2023 fue un a\u00f1o importante para los pacientes con anemia de c\u00e9lulas falciformes. Antes de CRISPR, la \u00fanica cura para esta enfermedad de por vida era un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, que es notoriamente peligroso y costoso. Este mes, la FDA aprob\u00f3 \u201cCasgevy\u201d de Vertex, una terapia basada en CRISPR para el tratamiento de la anemia de c\u00e9lulas falciformes en pacientes de 12 a\u00f1os o m\u00e1s. La aprobaci\u00f3n hist\u00f3rica convirti\u00f3 a la terap\u00e9utica en la primera terapia gen\u00e9ticamente editada en llegar al mercado general.<\/p>\n
Casgevy, que tambi\u00e9n recibi\u00f3 luz verde de los reguladores del Reino Unido para otro trastorno sangu\u00edneo llamado beta talasemia, funciona administr\u00e1ndose a un paciente en una \u00fanica infusi\u00f3n de c\u00e9lulas madre gen\u00e9ticamente modificadas. Los participantes del estudio cl\u00ednico que tomaron Casgevy estuvieron libres de s\u00edntomas asociados con la anemia de c\u00e9lulas falciformes, como episodios peri\u00f3dicos de dolor extremo debido al bloqueo del flujo sangu\u00edneo a trav\u00e9s de los vasos, durante hasta un a\u00f1o.<\/p>\n
Alguna vez se pens\u00f3 que CRISPR, que modifica regiones precisas de las cadenas de ADN de un ser humano, era una innovaci\u00f3n cient\u00edfica lejana. Las c\u00e9lulas humanas se modificaron por primera vez utilizando CRISPR en ensayos cl\u00ednicos en China en 2016. Menos de una d\u00e9cada despu\u00e9s, estas aprobaciones hist\u00f3ricas han sentado las bases para futuras aprobaciones por parte de los reguladores para otras terapias basadas en CRISPR que pueden tratar cosas como el VIH, el c\u00e1ncer y las enfermedades altas. presi\u00f3n arterial. \u00abLa terapia g\u00e9nica promete ofrecer tratamientos m\u00e1s espec\u00edficos y eficaces\u00bb, dijo en un comunicado de prensa reciente Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terap\u00e9uticos del Centro de Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n de Productos Biol\u00f3gicos de la FDA.<\/p>\n La edici\u00f3n de genes basada en CRISPR puede dise\u00f1arse como terapia para varias enfermedades. Un cient\u00edfico puede eliminar, alterar o insertar segmentos de ADN para tratar afecciones, ya sea apuntando a genes espec\u00edficos o dise\u00f1ando nuevas terapias celulares. El proceso de edici\u00f3n puede ocurrir ex vivo (fuera del cuerpo), como lo hace Casgevy, o in vivo (dentro del cuerpo). Utilizando CRISPR, las c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas de los pacientes con anemia falciforme se modifican en un laboratorio antes de volver a infundirlas mediante una infusi\u00f3n de dosis \u00fanica como parte de un trasplante hematopoy\u00e9tico.<\/p>\n Neville Sanjana, miembro principal del cuerpo docente del Centro del Genoma de Nueva York y profesor asociado del Departamento de Biolog\u00eda de la Universidad de Nueva York, dirige el laboratorio Sanjana, que desarrolla terapias gen\u00e9ticas para enfermedades complejas como el autismo y el c\u00e1ncer. \u00abUna de las caracter\u00edsticas realmente fundamentales de CRISPR es su programabilidad\u00bb, dijo Sanjana a Engadget. Mientras trabajaba en el laboratorio Zhang en el Instituto Broad del MIT y Harvard, Sanjana dice que ayud\u00f3 a dise\u00f1ar el \u00abARN gu\u00eda\u00bb que se convirti\u00f3 en el modelo para Casgevy de Vertex. \u00abLas pantallas CRISPR pueden ser herramientas poderosas para comprender cualquier enfermedad o rasgo gen\u00e9tico\u00bb, dijo Sanjana. En este momento, dijo, la gente biom\u00e9dica se centra en aplicar terapias basadas en CRISPR para enfermedades hereditarias realmente graves.<\/p>\n Si bien \u201csienta un precedente\u201d que existan estas primeras terapias gen\u00e9ticas basadas en CRISPR, tambi\u00e9n podr\u00eda significar que los reguladores y el p\u00fablico en general considerar\u00e1n las futuras innovaciones en el espacio como \u201cmenos novedosas\u201d, dijo Katie Hasson, investigadora de la dijo a Engadget el Centro para la Gen\u00e9tica y la Sociedad (CGS). El CGS es una organizaci\u00f3n de inter\u00e9s p\u00fablico y justicia social que se centra en garantizar que la edici\u00f3n de genes se desarrolle y distribuya para siempre. Hasson explic\u00f3 que el hecho de que uno haya sido aprobado no significa que todas las dem\u00e1s terapias innovadoras que vendr\u00e1n despu\u00e9s no recibir\u00e1n tanto escrutinio.<\/p>\n M\u00e1s all\u00e1 de la terap\u00e9utica, la edici\u00f3n de genes tiene aplicaciones muy amplias para el descubrimiento y la comprensi\u00f3n de enfermedades. Los cient\u00edficos pueden utilizar CRISPR para explorar los or\u00edgenes de cosas como el c\u00e1ncer y allanar el camino para terapias y diagn\u00f3sticos incurables, pero eso no es todo. Los cient\u00edficos a\u00fan necesitan realizar \u201cuna investigaci\u00f3n experimental considerable\u201d cuando se trata de hacer realidad una terapia real, dijo Sanjana. \u00abCuando nos centramos en la actividad terap\u00e9utica en un sitio particular del genoma, debemos asegurarnos de que no habr\u00e1 consecuencias no deseadas en otras partes del genoma\u00bb.<\/p>\n Aun as\u00ed, los reflectores siempre arrojar\u00e1n m\u00e1s luz sobre los llamativos desarrollos de CRISPR desde un punto de vista terap\u00e9utico. Actualmente, se est\u00e1 desarrollando un nuevo m\u00e9todo de edici\u00f3n de genes para atacar c\u00e9lulas espec\u00edficas en un proceso llamado \u00abtrituraci\u00f3n del c\u00e1ncer\u00bb para el c\u00e1ncer de cerebro dif\u00edcil de tratar. Los cient\u00edficos incluso han descubierto una v\u00eda para dise\u00f1ar bacterias para descubrir c\u00e9lulas tumorales. Sin embargo, existen barreras para el uso de CRISPR en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica debido a la falta de \u00absistemas de administraci\u00f3n seguros para atacar los tejidos y las c\u00e9lulas\u00bb.<\/p>\n \u201cTal vez al curar una enfermedad, podr\u00edas transmitirles una enfermedad diferente, especialmente si piensas en el c\u00e1ncer. A eso lo llamamos neoplasia maligna secundaria\u201d, dijo Sanjana. Si bien hay motivos importantes de preocupaci\u00f3n, una cura que crea una v\u00eda para otras enfermedades o c\u00e1nceres no es exclusiva de CRISPR. Por ejemplo, la terapia con c\u00e9lulas CAR T, que utiliza un enfoque completamente diferente a la terapia g\u00e9nica basada en c\u00e9lulas y no refleja CRISPR, es un tratamiento contra el c\u00e1ncer que salva vidas y que, seg\u00fan descubri\u00f3 la FDA, puede, en determinadas situaciones, causar c\u00e1ncer.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n