El glioma infiltrante del tronco del encéfalo, poco frecuente pero mortal, es una de las formas más formidables de cánceres del cerebro pediátrico. Un niño, sin embargo, parece desafiar las estadísticas: su cura, única en el mundo, suscita hoy grandes esperanzas para la investigación. A pesar de los avances en el tratamiento de los cánceres pediátricos, en el centro de una jornada mundial el jueves, este tumor que afecta a entre 50 y 100 niños y adolescentes cada año en Francia representa un desafío para el mundo médico.
Si bien la tasa de supervivencia a cinco años del cáncer pediátrico alcanza actualmente el 85%, algunos de ellos, incluido el glioma infiltrativo del tronco encefálico, siguen teniendo un mal pronóstico. Inoperable, este cáncer suele tratarse con radioterapia, que en ocasiones ayuda a frenar la enfermedad pero cuyo efecto es transitorio. Ningún medicamento ha demostrado todavía su eficacia. De hecho, la progresión es muy rápida y el desenlace generalmente es fatal dentro de los 9 a 12 meses posteriores al descubrimiento del tumor.
Sin embargo, Lucas, un niño belga de 13 años, ha desafiado todos los pronósticos: diagnosticado a la edad de 6 años con esta enfermedad supuestamente incurable, ahora se le considera curado y su cerebro ya no muestra signos del tumor. “Lucas ha hecho estallar todos los contadores de vidas”, se alegra a la AFP su médico, Jacques Grill, piloto del programa de tumores cerebrales en el departamento de cáncer pediátrico del centro anticancerígeno Gustave-Roussy, al sur de París.
“Particularidades biológicas”
El pediatra recuerda con emoción haber anunciado hace siete años a los padres de Lucas que su hijo iba a morir. En aquel momento, su familia vino a Francia para recibir tratamiento, donde el pequeño fue uno de los primeros pacientes en participar en un ensayo clínico para probar un nuevo fármaco, una terapia dirigida. Desde el primer momento Lucas respondió muy bien al tratamiento. “Durante las resonancias vi que el tumor desaparecía por completo”, afirma el doctor Grill, que, a pesar de estos resultados milagrosos, no se atreve a decidir suspender el medicamento. Hasta que se dio cuenta, hace año y medio, de que el propio niño había dejado de tomarlo.
“Un caso como este no conozco otro en el mundo”, confiesa el médico, cuyo equipo inició la investigación sobre este cáncer hace unos quince años. Queda por entender por qué Lucas se recuperó y cómo su caso médico podría traer esperanza a cientos de jóvenes en el futuro. Una docena de otros niños incluidos en el mismo ensayo clínico vieron su esperanza de vida superar las estadísticas y siguen vivos varios años después del diagnóstico, pero su cáncer no ha desaparecido por completo.
Un aumento de la esperanza de vida se debe sin duda a las “particularidades biológicas de su tumor”, lo que explica su mejor respuesta al tratamiento que otros pacientes sometidos a la misma terapia, subraya el doctor Grill.
“Trabajo a largo plazo”
“El tumor de Lucas tenía una mutación extremadamente rara y creemos que fue esta mutación la que hizo que sus células tumorales fueran mucho más sensibles al fármaco”, añade el pediatra, también investigador del Inserm.
En un ensayo en curso (Biomède), que compara el fármaco recibido por Lucas con un nuevo tratamiento prometedor, los investigadores de Gustave-Roussy no sólo estudian las anomalías genéticas de los tumores de todos los pacientes, sino que también fabrican organoides tumorales (copias tridimensionales del paciente). tumores realizados en el laboratorio) para comprender su biología y su sensibilidad a los fármacos.
“El caso de Lucas abre una verdadera esperanza: intentaremos reproducir in vitro las alteraciones que hemos identificado en sus células”, explica a la AFP Marie-Anne Debily, profesora investigadora que supervisa este trabajo. En concreto, los equipos médicos quieren descubrir si las alteraciones del ADN que presentaba Lucas, una vez “reproducidas” en otros pacientes, se traducen también en una reducción de su tumor.
Si es así, «el siguiente paso será encontrar un fármaco que tenga el mismo efecto sobre las células tumorales que estas modificaciones celulares», indica Marie-Anne Debily. Entusiasmados por esta nueva «vía terapéutica», los médicos advierten sin embargo que pasarán años antes de encontrar un posible tratamiento curativo. “Entre la pista y la droga pasan una media de 10 o 15 años, es un trabajo a largo plazo”, recuerda Jacques Grill.