Ha sido un año monumental para Crispr, la herramienta molecular que utilizan los científicos para editar material genético. En noviembre de este año, el Reino Unido autorizó el primer tratamiento médico que utiliza la edición del gen Crispr, brindando a las personas con anemia falciforme nuevas oportunidades de recibir una terapia única para prevenir episodios de dolor terrible. Esta semana, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. está lista para tomar una decisión sobre la terapia. Lo que alguna vez se consideró un lanzamiento a la luna ya está cambiando vidas.
Sin embargo, en este momento sigue siendo un tratamiento enrarecido. “Es caro”, dijo Jennifer Doudna, la bioquímica pionera que ganó un Premio Nobel en 2020 por su trabajo en Crispr, a Emily Mullin de WIRED en la conferencia LiveWIRED esta semana en San Francisco. Se espera que la terapia tenga un precio de más de un millón de dólares por paciente, lo que podría hacerla inaccesible para muchas de las personas que más la necesitan.
También es un proceso complicado. A los pacientes se les extraen células madre de sus cuerpos, las editan en un laboratorio y luego las vuelven a colocar. Doudna es optimista sobre un futuro en el que los tratamientos basados en Crispr sean mucho menos invasivos de lo que son ahora. “Tal vez incluso una pastilla en algún momento”, dice. «Hoy eso suena un poco fantástico, pero creo que es muy factible».
En 2014, Doudna fundó el Innovative Genomics Institute para aplicar la tecnología Crispr a cuestiones de atención médica. Doudna espera que la investigación del IGI también pueda ayudar a que estas tecnologías sean más asequibles y accesibles; También está muy interesada en cómo se podría utilizar Crispr para ajustar el microbioma.
Emily Mullin, redactora de WIRED, y Jennifer Doudna hablan en el escenario durante La nueva era de la medicina en LiveWIRED 2023.Fotografía: Kimberly White/Getty Images