La compañía dijo que el precio se determinó teniendo en cuenta el «valor clínico, social, económico e innovador representado por esta nueva terapia génica». A principios del mes pasado, el Instituto de Revisión Clínica y Económica, un instituto de investigación sin fines de lucro con sede en Boston que estima el valor de los medicamentos y otros servicios médicos, dijo que Hemgenix tendría un precio justo de más de 2,9 millones de dólares.
Pero Michael Gusmano, profesor de políticas de salud en la Universidad de Lehigh y becario de investigación en el Hastings Center, un instituto independiente de investigación bioética en Garrison, Nueva York, dice que el precio de Hemgenix y otras terapias genéticas no debe considerarse una ganga. “Se supone que el precio de los tratamientos actuales son adecuados”, dice. “Tenemos un sistema en el que los precios están completamente fuera de línea a nivel internacional”, señalando que EE. UU., a diferencia de otros países económicamente desarrollados, no regula ni negocia los precios de los nuevos medicamentos cuando salen al mercado.
Si bien la mayoría de los pacientes nunca pagan el costo total de los medicamentos de su bolsillo, las personas que no tienen seguro y las que tienen planes con deducciones altas pueden tener problemas para acceder a estas terapias. CSL Behring dice que planea ofrecer descuentos, y otros fabricantes de terapias genéticas también han establecido programas de asistencia al paciente.
En su declaración a WIRED, CSL Behring dijo que el efecto general en el sistema de atención médica será pequeño, ya que la hemofilia B es una enfermedad rara que afecta solo a unas 6000 personas en los EE. UU. Solo los adultos son elegibles para recibir Hemgenix, lo que hace que el grupo de pacientes potenciales sea aún más pequeño.
Paulk dice que las terapias génicas son muy costosas porque son complejas y costosas de fabricar. “Este no es un fármaco de molécula pequeña como Tylenol”, dice ella. “Estos son muy diferentes de los medicamentos clásicos que se toman en forma de pastillas. Esos tipos de medicamentos a menudo pueden ser fabricados por robots, a menudo se pueden hacer millones de dosis por día, y el proceso se puede encargar a terceros una vez que tenga ese conjunto de síntesis química”.
Las terapias génicas se realizan inactivando virus y usándolos como dispositivos de administración para transportar genes terapéuticos a las células de los pacientes. Estos virus se cultivan en enormes tanques de acero inoxidable y luego se purifican y prueban para garantizar que sean seguros y funcionen correctamente. En total, puede llevar 10 meses o más producir suficientes dosis para los pacientes en un ensayo clínico.
Aunque estos tratamientos han estado en desarrollo durante varias décadas, la terapia génica todavía es muy nueva en el mercado. Paulk cree que el costo de fabricación disminuirá y, posteriormente, también lo hará el precio de la terapia génica, a medida que las empresas adquieran más experiencia en fabricarlos a escala. “Absolutamente mejoraremos en esto”, dice ella, pero podría tomar de cinco a 10 años para que eso suceda.
Con cientos de terapias génicas en proceso y algunas de ellas probablemente aprobadas en los próximos años, eso podría significar que más tratamientos multimillonarios ingresen al mercado. Las empresas confían en que estas terapias funcionen a largo plazo, pero aún existe incertidumbre sobre cuánto durarán sus efectos. Los ensayos clínicos han seguido a los pacientes durante años, no décadas.
Si no duran tanto como se espera, Gusmano se pregunta qué significará eso para el precio. E incluso si lo hacen, dice, los precios de millones de dólares no son sostenibles a largo plazo. “No hay duda de que estas terapias génicas van a ser costosas”, dice Gusmano. “La pregunta es: ¿A qué nivel los pagadores comenzarán a retroceder y simplemente se negarán a cubrirlos?”