Stephen Dixon y Feng Zhang
El Reino Unido se ha convertido en el primer país en aprobar una terapia basada en la edición del gen Crispr, y el regulador ha autorizado un tratamiento para la anemia falciforme y la beta talasemia.
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios aprobó la terapia, denominada Casgevy, que fue desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics. El medicamento podría usarse para reemplazar los trasplantes de médula ósea.
El regulador del Reino Unido ha prometido centrarse en acelerar la comercialización de los tratamientos más innovadores después de recibir permiso a partir del próximo año para reducir su carga de trabajo siguiendo las recomendaciones de otros países sobre la aprobación de otros medicamentos. Había estado luchando por mantenerse al día debido a la falta de recursos después de que el Reino Unido abandonara la UE, donde había sido una parte clave de la agencia reguladora del bloque.
Crispr es una herramienta de edición de genes flexible y eficiente basada en el sistema inmunológico bacteriano, que ha pasado rápidamente del descubrimiento inicial a un fármaco aprobado en solo 11 años. Las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier demostraron que Crispr podría usarse para alterar, eliminar o corregir errores genéticos en 2012, lo que les valió el Premio Nobel en 2020.
La MHRA espera atraer fabricantes de tratamientos novedosos al Reino Unido, a pesar de que el país representa sólo poco más del 2 por ciento del mercado mundial de medicamentos, mucho más pequeño que cuando formaba parte de la UE.
El regulador del Reino Unido fue el primero del mundo en aprobar una vacuna de ARNm para el Covid-19. Pero desde la pandemia, ha sido criticado por quedarse atrás y provocar retrasos en los ensayos clínicos comerciales. Recientemente se puso al día y restableció los plazos de aprobación de ensayos dentro de los límites legales.
En el presupuesto de primavera, el canciller del Reino Unido, Jeremy Hunt, otorgó a la agencia 10 millones de libras adicionales en financiación durante dos años para “implementar la aprobación regulatoria más rápida y sencilla del mundo para las empresas que buscan un acceso rápido al mercado”.
Julian Beach, director ejecutivo interino de calidad y acceso a la atención médica de la MHRA, dijo que la anemia falciforme y la beta talasemia son «condiciones dolorosas que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser fatales». Alrededor de 15.000 personas padecen la enfermedad de células falciformes en el Reino Unido.
«Hasta la fecha, un trasplante de médula ósea, que debe provenir de un donante muy compatible y conlleva un riesgo de rechazo, ha sido la única opción de tratamiento permanente», añadió.
Casgevy es un fármaco difícil de administrar. A los pacientes se les deben extraer las células madre de la médula ósea para que sus genes puedan editarse en un laboratorio. Una vez que las células editadas se devuelven a su cuerpo, los pacientes deben pasar al menos un mes en el hospital antes de comenzar a producir glóbulos rojos normales.
Crispr se ha aplicado primero a los trastornos sanguíneos porque las células son más fáciles de extraer para editar sus genes. Otras empresas están trabajando en formas de editar células dentro del cuerpo para abordar otras afecciones genéticas graves, por ejemplo, en el ojo o el hígado.
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