Nuestras células B ayudan a evitar que nos enfermemos. Su trabajo es producir anticuerpos, proteínas del sistema inmunológico que combaten los virus y otros invasores extraños. Y hacen un lote de anticuerpos: miles de ellos cada segundo. ¿Qué pasaría si estas fábricas de anticuerpos pudieran aprovecharse para producir otras cosas que el cuerpo necesita?
Ésa es la idea detrás de una prueba lanzada por la empresa de biotecnología Immusoft, con sede en Seattle. La compañía anunció hoy que sus científicos han programado genéticamente las células B de un paciente y las han devuelto a su cuerpo en un esfuerzo por tratar la enfermedad. Es la primera vez que se prueban células B modificadas en una persona.
El paciente tiene un trastorno genético conocido como mucopolisacaridosis tipo I o MPS I. Su cuerpo no produce una enzima esencial que ayude a descomponer los azúcares de cadena larga dentro de las células. Sin esta enzima, estos azúcares se acumulan en los ojos, el corazón, los huesos y otros lugares.
Los efectos son potencialmente mortales. Los pacientes tienen ojos nublados, problemas respiratorios, problemas cognitivos y agrandamiento de órganos. Quienes padecen la forma más grave de la enfermedad mueren en la infancia. Otros pueden vivir hasta los veinte o los treinta años.
Actualmente, los pacientes son tratados con infusiones semanales de la enzima de la que carece su cuerpo. La terapia debe administrarse durante toda la vida del paciente. Normalmente, un gen llamado IDUA proporciona instrucciones para producir esta enzima, pero las personas con MPS I tienen una mutación en este gen. El objetivo de Immusoft es anular este problema incitando a las células B de una persona a producir la enzima. Las células B atrajeron a Immusoft debido a su capacidad para bombear muchas proteínas. Si las células B de una persona pudieran proporcionar un suministro continuo de esta enzima, se podría eliminar la necesidad de infusiones regulares.
Sean Ainsworth, director ejecutivo de Immusoft, dice que el paciente inicial está bien después de recibir la terapia experimental a mediados de noviembre. «Hasta ahora, todo bien», dice.
Los investigadores de la empresa recolectaron las células B del paciente utilizando una máquina que extrae sangre, separa un componente particular y luego devuelve el resto a la circulación. Hay miles de millones de células B en el cuerpo; Immusoft utiliza sólo una parte. «El cuerpo se regenera y produce constantemente nuevas células B», dice Ainsworth.
Para lograr que las células B produjeran la enzima faltante además de los anticuerpos, los científicos tuvieron que agregarles nuevas instrucciones genéticas en el laboratorio. Empaquetaron esas instrucciones en un transposón, una secuencia de ADN que puede integrarse naturalmente en el genoma de una célula mediante un mecanismo de cortar y pegar.