Por primera vez, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. ha otorgado la aprobación para un tratamiento microbiano a base de heces, que se usa para prevenir una infección diarreica recurrente que puede convertirse en una amenaza para la vida.
La aprobación, anunciada el miércoles, lleva años en proceso. Los investigadores se han esforzado por aprovechar las cualidades protectoras de las comunidades microbianas complejas, diversas y variables que se encuentran en los intestinos y las heces de las personas sanas. Al principio, la rica materia fecal demostró ser útil para restaurar el equilibrio y bloquear la infección en aquellos cuyos microbiomas han sido alterados, un estado llamado disbiosis, que puede ocurrir por una enfermedad y/o por el uso de antibióticos. Pero nuestra comprensión de lo que hace que un microbioma sea saludable, funcional y protector sigue siendo incompleta.
Mientras tanto, los médicos siguieron adelante, probando informalmente una variedad de métodos para trasplantar la microbiota fecal de donantes sanos a los intestinos de los pacientes, a través de enemas, tubos a través de la nariz y cápsulas llenas de heces orales. Los trasplantes de microbiota fecal (FMT, por sus siglas en inglés) se han utilizado para tratar diversas dolencias, desde la obesidad hasta el síndrome del intestino irritable, con resultados mixtos. Pero rápidamente se hizo evidente que los FMT eran más efectivos para prevenir la infección recurrente de Clostridioides difficile (C. difficile o solo C diferencia).
C diferencia Las bacterias causan diarrea e inflamación significativa en el colon. Las infecciones graves pueden poner en peligro la vida. En personas con disbiosis, C diferencia puede proliferar en los intestinos, produciendo toxinas que pueden provocar insuficiencia orgánica. Las personas mayores, las que están hospitalizadas y las personas con sistemas inmunitarios debilitados son particularmente susceptibles a C. diferencia, que puede reaparecer una y otra vez en algunos pacientes vulnerables. En los EE.UU, C diferencia las infecciones se asocian con hasta 30.000 muertes al año.
Con la necesidad apremiante de tratamientos efectivos contra C. diferencia, los reguladores se vieron obligados a sortear el turbio tema de regular y estandarizar algo tan rebelde y variado como la materia fecal. También condujo a años de investigación microbiana, lechadas sintéticas, donaciones de heces y ensayos clínicos.
Éxito sólido
Ahora, un producto finalmente llegó a la cima: Rebyota, una mezcla de heces de donantes, solución salina y solución laxante que se administra en un solo tratamiento como un enema. Está repleto de microbios intestinales fuertemente seleccionados a una concentración de 10.000.000 de organismos vivos por mililitro. Su propietario, Ferring Pharmaceuticals, con sede en Suiza, examina a los donantes y sus heces donadas en busca de una larga lista de patógenos infecciosos y otros factores de salud.
En un ensayo clínico de Fase III que involucró a 262 participantes, cuyos resultados se publicaron el mes pasado, los científicos de Ferring informaron que el tratamiento con Rebyota condujo a una mayor tasa de prevención de la recurrencia C diferencia infecciones que en un grupo de placebo a una tasa del 70,6 por ciento en el grupo de tratamiento en comparación con el 57,5 por ciento en el grupo de placebo. Prevención de C diferencia se definió como la ausencia de C diferencia diarrea durante ocho semanas después del tratamiento o placebo. El tratamiento fue bien tolerado, sin efectos secundarios graves. La FDA señaló que dada la variabilidad de la materia fecal, existe la posibilidad de que pueda contener un agente infeccioso imprevisto o alérgenos alimentarios.
La aprobación de Rebyota es «un avance en el cuidado de los pacientes que tienen C. difficile infección», dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en un anuncio. «La CDI recurrente afecta la calidad de vida de un individuo y también puede ser potencialmente mortal. Como el primer producto de microbiota fecal aprobado por la FDA, la acción de hoy representa un hito importante, ya que proporciona una opción aprobada adicional para prevenir la CDI recurrente».
Ferring, que adquirió Rebyota en 2018 cuando compró a su desarrollador, Rebiotix, con sede en Minnesota, también celebró la aprobación.
“Creemos que este es un gran avance en el aprovechamiento del poder del microbioma humano para abordar importantes necesidades médicas no satisfechas. Esta es la primera aprobación de la FDA de un bioterapéutico vivo y la culminación de décadas de investigación y desarrollo clínico», dijo el presidente de Ferring, Per Falk. «El anuncio de hoy no es solo un hito para las personas que viven con una infección recurrente por C. difficile, sino que también representa un paso significativo que promete que muchas otras enfermedades podrían comprenderse, diagnosticarse, prevenirse y tratarse mejor utilizando nuestros conocimientos en rápida evolución sobre el papel del microbioma en la salud y la enfermedad humanas».