Hasta ahora, sólo nueve centros en todo Estados Unidos ofrecen Casgevy, lo que puede limitar quién tiene acceso a él. Vertex dice que la cantidad de sitios participantes crecerá en las próximas semanas y meses.
Y a pesar de la promesa de un futuro sin dolor, el agotador proceso de conseguir Casgevy puede ser un elemento disuasorio para algunos.
La recolección de células madre de la sangre puede llevar horas y es posible que se necesiten varias sesiones para obtener suficientes células para editar. Después de eso viene un régimen de acondicionamiento severo. Los pacientes deben someterse a quimioterapia para matar las células enfermas persistentes y dejar espacio en la médula ósea para las recién editadas. La quimioterapia puede provocar llagas en la boca, fatiga, caída del cabello, náuseas y otros efectos secundarios desagradables. También puede provocar infertilidad. Vertex también planea ofrecer apoyo a la fertilidad a pacientes con seguro comercial, pero el beneficio no se extenderá a los beneficiarios de Medicaid. En Estados Unidos, congelar óvulos y esperma puede costar miles de dólares, sin mencionar el costo de la FIV.
Los pacientes también necesitan ser hospitalizados durante semanas mientras las células editadas llegan a la médula ósea y comienzan a producir nuevas células sanguíneas. Olaghere pasó un total de 17 semanas en el hospital para recibir a Casgevy.
«Sé que habrá muchos pacientes que no seguirán este camino debido a problemas de fertilidad y la necesidad de estar en el hospital por un tiempo», dice Sharl Azar, director médico del Centro de Tratamiento Integral de la Enfermedad de Células Falciformes en Massachusetts General Hospital, uno de los centros iniciales en ofrecer Casgevy. Para aquellos que lo hagan, dice que se necesitarán recursos como vivienda, cuidado infantil y alimentos para ayudar a los pacientes y sus familias. Nichols, el portavoz de Vertex, dice que la compañía ayudará con los viajes y el alojamiento y puede ayudar a cubrir ciertos gastos como hoteles, transporte y comidas.
Células falciformes y más allá
La anemia falciforme puede ser la primera enfermedad tratada con Crispr, pero no será la última. Los investigadores están preparando la herramienta de edición de genes contra el cáncer, el VIH y otras enfermedades genéticas. Pero todavía no puede abordar todas las dolencias.
Por un lado, llevar el sistema Crispr a las células u órganos que desea editar sigue siendo un desafío. Al extraer células del cuerpo y editarlas en el laboratorio, Casgevy evita este problema. Pero el enfoque es costoso, complejo y tiene usos limitados. Otro método utiliza una infusión intravenosa para administrar Crispr en pequeñas burbujas llamadas nanopartículas lipídicas que son absorbidas por el hígado. Pero sólo algunas enfermedades pueden tratarse de esta manera. Lo ideal sería administrar Crispr en forma de inyección o incluso en forma de pastilla en lugar de un complicado trasplante de células.