en un estudiar esta semana, los científicos describen una nueva píldora experimental que puede ayudar a los pacientes con una forma de leucemia difícil de tratar. Casi la mitad de los pacientes en el ensayo de Fase I respondieron al tratamiento, llamado revumenib, mientras que alrededor de un tercio experimentó una remisión completa de su cáncer. Sin embargo, se necesitará más investigación para confirmar su eficacia.
Revumenib está siendo desarrollado por la empresa Syndax. Está destinado a funcionar mediante la inhibición de una proteína llamada menina, que parece desempeñar un papel importante en ciertas formas de leucemia. Estos cánceres se caracterizan por llevar una mutación en el gen NPM1 o un reordenamiento de otro gen, llamado KMT2A. Estas aberraciones se encuentran comúnmente en casos de leucemia pediátrica y adulta y, a menudo, son muy difíciles de tratar.. De acuerdo a investigación citado por los científicos, por ejemplo, la tasa de supervivencia a cinco años para la leucemia relacionada con KMT2A es inferior al 25%.
El jueves, estos investigadores publicado resultados del primer ensayo en humanos de revumenib en la revista Nature. El ensayo inscribió a 68 pacientes con leucemia aguda recidivante o refractaria que no habían respondido a tratamientos previos. La mayoría de estos pacientes tenían cáncer relacionado con NPM1/KMT2A.
Los ensayos de fase I son diseñado para probar la seguridad y la dosis óptima de un tratamiento experimental. Pero para comprender su posible eficacia, el equipo también analizó los resultados de las personas con leucemia relacionada con NPM1/KMT2A (60 en total). De estos pacientes elegibles, el 53 % mostró alguna respuesta a revumenib y aproximadamente el 30 % (18 pacientes) mostró una remisión completa. Aunque casi todos los pacientes experimentaron efectos adversos, incluidos los potencialmente graves, como latidos cardíacos irregulares, ninguno tuvo que interrumpir el tratamiento como resultado.
«Para los pacientes con leucemia aguda que se han sometido a varios tratamientos previos, este es un resultado muy alentador», dijo el autor del estudio Scott Armstrong, presidente del Dana-Farber and Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, en un comunicado. declaración publicado por Dana-Farber.
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Los ensayos de fase I son solo el comienzo del desarrollo clínico, y muchos medicamentos que muestran resultados alentadores desde el principio no cumplen esa promesa en ensayos más grandes. E incluso si revumenib demuestra ser en gran medida eficaz contra estos tipos de cáncer, es posible que no sea duradero para algunos. en un segundo estudio Al observar los datos del ensayo, también publicados esta semana en Nature, los investigadores encontraron que los cánceres de algunos pacientes se adaptaron al tratamiento y desarrollaron resistencia a él.
Estos hallazgos son buenas y malas noticias, dicen los autores. Es bueno, ya que muestra que estos cánceres realmente dependen de la menina para impulsar su crecimiento y de la misma manera que los medicamentos capaces de alterar la forma en que estos cánceres utilizan la proteína pueden neutralizarlos. Al mismo tiempo, probablemente también signifique que se necesitarán otras estrategias para retrasar o prevenir la resistencia a estos medicamentos. Eso podría incluir el tratamiento de personas en una etapa más temprana del cáncer o la combinación de revumenib con otros tipos de medicamentos que atacan estos cánceres desde un ángulo diferente.
Ya está en marcha una expansión del estudio, y se esperan los resultados completos de la Fase I/II más adelante este año. Si las cosas continúan yendo bien, la compañía tiene dicho puede comenzar a solicitar la aprobación de la FDA a fines de 2023. Si se aprueba, revumenib sería el primer inhibidor de menina para tratar el cáncer.