En una decisión histórica, el Reino Unido aprobó el uso de una terapia de edición genética para pacientes con anemia falciforme y beta talasemia, ambos trastornos hereditarios relacionados con mutaciones genéticas de los glóbulos rojos. El tratamiento, es la primera terapia aprobada que utiliza tecnología de edición de genes basada en CRISPR para tratar a pacientes elegibles.
La aprobación de la nueva terapia en el Reino Unido se basa en dos ensayos clínicos globales anteriores que indicaron la eficacia del tratamiento. El 97 por ciento de los pacientes que usaron Casgevy se aliviaron del dolor intenso asociado con los trastornos sanguíneos durante al menos 12 meses después del tratamiento durante los ensayos. Los resultados sugieren que el tratamiento de edición genética es el estándar actual de atención. Actualmente son las únicas vías para curar la anemia falciforme y la beta talasemia, sin embargo, implican muchos riesgos.
Tanto la beta talasemia como la beta son trastornos sanguíneos caracterizados por glóbulos rojos defectuosos que no pueden transportar oxígeno y requieren que los pacientes reciban atención médica mensual, lo que puede ser costoso y llevar mucho tiempo. Casgevy actúa atacando específicamente los genes de las células madre de la médula ósea que producen células sanguíneas defectuosas. Para que el tratamiento funcione, las células madre del paciente deben extraerse de su médula ósea, editarse en un laboratorio y luego reinfundirse en el paciente.
A pesar de sus perspectivas prometedoras, es posible que las terapias basadas en CRISPR no estén fácilmente disponibles para el público en general. . El Innovative Genomics Institute (IGI) estima que la terapia basada en CRISPR promedio costará entre
Aparte del costo, ofrecen una gran promesa para condiciones raras que incluyen. Más importante aún, esta aprobación histórica de Casgevy “abre la puerta a nuevas aplicaciones de terapias CRISPR en el futuro”, afirmó la profesora Dame Kay Davies, científica de la Universidad de Oxford. Puede que incluso supere a CRISPR en el futuro.
Casgevy todavía está siendo revisado por estándares de seguridad en otros países, incluidos Estados Unidos y Arabia Saudita. Recientemente, el .