¡Esta vez ya está! El primer tratamiento diseñado con el sistema de edición genómica Crispr acaba de ser aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). El viernes 15 de diciembre, la autoridad sanitaria pidió a la Comisión Europea que autorizara oficialmente Casgevy para pacientes mayores de 12 años que padecen formas graves de anemia falciforme o beta talasemia, dos patologías sanguíneas de origen genético especialmente incapacitantes.
Al tratarse de una simple formalidad, corresponderá a los Estados miembros determinar las condiciones de utilización del tratamiento y su coste. Pero tras la aprobación dada el 16 de noviembre por la agencia sanitaria británica y la emitida el 8 de diciembre por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, las empresas emergentes Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics, que diseñaron el producto, pueden felicitarse por «haber sido una golpear.
Con entre 300.000 y 400.000 niños nacidos cada año con esta patología, la anemia falciforme es la enfermedad monogénica más extendida en el mundo. En la sangre de las personas afectadas, los glóbulos rojos adoptan forma de hoz, de ahí su otro nombre: anemia falciforme. Las células sanguíneas no sólo ya no transportan oxígeno, sino que tienden a agruparse y formar coágulos. Además de la anemia crónica, que requiere transfusiones, los pacientes sufren crisis dolorosas que también pueden provocar el deterioro de diversos órganos, accidentes cerebrovasculares y muerte prematura.
Efectos secundarios moderados
Durante la última Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma, celebrada en Londres del 6 al 8 de marzo, la estadounidense Victoria Gray, de 37 años, sorprendió a los presentes al relatar las múltiples hospitalizaciones y el intenso sufrimiento que caracterizaron su vida desde la infancia. La joven madre había insistido especialmente en cómo el tratamiento, del que había sido la primera beneficiaria, tres años antes, había transformado su vida: “Soy la prueba de que los milagros pueden suceder”declaró.
Los resultados del ensayo clínico, recordados por la EMA, son, ciertamente, impresionantes. Veintinueve pacientes de entre 12 y 35 años, incluidos seis adolescentes, padecían formas graves de anemia falciforme. Entre ellos, 28 ya no padecieron, durante al menos doce meses, ninguna de las terribles crisis vasoinclusivas que sufrieron y que los llevaron al hospital.
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