Una nueva preparación debería mejorar fundamentalmente el tratamiento de la enfermedad hereditaria distrofia muscular de Duchenne. Roche posee los derechos de comercialización fuera de EE. UU. El grupo afirma que está comprometido con los «precios sostenibles».
Thomas Schinecker, el nuevo director ejecutivo de Roche, dijo una vez a los periodistas que la nueva terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne es «un producto increíble».
Cuando la terapia génica Zolgensma de Novartis llegó al mercado hace cuatro años a un costo de 2,1 millones de dólares, la indignación fue grande. El fármaco contra la rara enfermedad hereditaria atrofia muscular espinal se consideraba el más caro del mundo en ese momento. Mientras tanto, se han lanzado otras dos terapias génicas en los EE. UU. con precios de 2,8 millones de dólares y 3,5 millones de dólares, respectivamente. Y ahora hay un producto que se dice que cuesta 3,2 millones.
Sin cura
El fármaco, de marca Elevidys, está destinado a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que afecta aproximadamente a uno de cada 3500 a 5000 nacimientos de varones en todo el mundo. La enfermedad es tan grave que la esperanza de vida de los afectados ronda los 30 años como máximo.
El nuevo fármaco, que recibió luz verde de la FDA en un proceso de aprobación acelerado el jueves, es la primera terapia génica para la DMD que se lanza. No promete cura, pero sí un curso significativamente más leve de la enfermedad en niños de 4 a 5 años, a quienes ahora se les puede administrar, en forma de una sola inyección.
El fabricante se siente atraído por las altas ganancias.
El fabricante Sarepta Terapéutica habla de un «punto de inflexión» en el tratamiento de la DMD. Financieramente, la nueva terapia debería permitir a la compañía de biotecnología estadounidense alcanzar el punto de equilibrio el próximo año después de años de pérdidas. Analistas del importante banco UBS cifran el potencial de ventas del producto en alrededor de 1.500 millones de dólares, dado que cada año se diagnostica la enfermedad en Estados Unidos entre 400 y 500 niños de 4 a 5 años.
Roche posee los derechos de comercialización fuera de EE. UU. El grupo farmacéutico de Basilea lo aseguró a finales de 2019 por un pago de casi 1.200 millones de dólares, de los cuales 400 millones fueron para la adquisición de acciones de Sarepta. En ese momento, Roche también se comprometió a transferir hasta $ 1.7 mil millones adicionales si el producto superaba ciertos obstáculos en el desarrollo y la aprobación. Finalmente, las dos compañías acordaron que Sarepta recibiría aproximadamente el 15 por ciento de las ventas de la droga fuera de Estados Unidos.
Aprobación en Europa probablemente en 2024 como muy pronto
Hasta ahora, Elevidys solo se ha lanzado a la venta en EE. UU. Cuando se le preguntó, Roche dijo que ahora presentaría inmediatamente una solicitud de aprobación en ciertos primeros países. Sin embargo, el grupo solo quiere hacer representaciones ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la autoridad de aprobación de la UE, y Swissmedic después de que se haya presentado un estudio de fase III. Esto todavía está en progreso y está destinado a ayudar a que la terapia génica sea accesible para pacientes mayores de 5 años. Se esperan datos al respecto en el transcurso del cuarto trimestre.
Roche aún no quiere comentar sobre las expectativas de precios para la comercialización fuera de los EE. UU. Es demasiado pronto para especular, dice la oficina de medios. Y añade -más bien vagamente-: “Roche está comprometida con la fijación de precios sostenibles de las terapias para que reflejen el valor que tienen para los pacientes, sus familias, los sistemas de salud y la sociedad”.
¿Qué precio está justificado?
Es probable que se programen debates acalorados a ambos lados del Atlántico. El creciente número de terapias génicas, que superan el obstáculo de la aprobación, alarman a aseguradoras y autoridades sanitarias por igual. Se teme que tales preparaciones estén cada vez más disponibles no solo para enfermedades extremadamente raras y que, como resultado, los sistemas de salud tengan que asumir altos costos adicionales.
Mientras tanto, la dirección de Sarenta argumenta que el precio de 3,2 millones de dólares refleja «un enfoque conservador». La rentabilidad es un precio de 5 a 13 millones de dólares, si se incluyen todos los gastos en los que se incurriría de otro modo. En otras palabras: según la evaluación de la empresa, la sociedad seguirá saliendo barata si habilita la administración del fármaco, que cuesta millones.