En una decisión, la FDA dio luz verde a dos nuevos medicamentos para el tratamiento de la anemia falciforme en pacientes de 12 años o más, uno de los cuales, el fármaco Casgevy de Vertex, es el primer uso aprobado de la tecnología de edición genómica CRISPR en Estados Unidos. Lyfgenia de Bluebird Bio también es una terapia genética basada en células; sin embargo, utiliza una técnica de modificación genética diferente para administrar células madre modificadas al paciente.
Ambas aprobaciones cultivan nuevas vías para el tratamiento de la , que es un trastorno sanguíneo hereditario que se caracteriza por glóbulos rojos que no pueden transportar oxígeno adecuadamente, lo que provoca dolorosas crisis vasooclusivas (COV) y daño a los órganos. La enfermedad es particularmente común entre los afroamericanos y, en menor medida, entre los hispanoamericanos. Los trasplantes de médula ósea son actualmente la enfermedad celular, pero requieren donantes bien compatibles y a menudo implican complicaciones.
Si bien ambas aprobaciones de medicamentos utilizan técnicas de edición de genes, la edición del genoma CRISPR/Cas9 de Casgevy funciona cortando o empalmando ADN en áreas seleccionadas. Primero se extrae sangre de los pacientes para que sus propias células madre puedan aislarse y editarse con CRISPR. Luego se someten a una forma de quimioterapia para eliminar algunas células de la médula ósea, de modo que las células madre editadas puedan trasplantarse nuevamente en una sola infusión.
Ambas aprobaciones de medicamentos se basan en estudios que evaluaron la efectividad y seguridad de las nuevas terapias en pacientes clínicos. Con Casgevy, los participantes del estudio informaron que no experimentaron “COV graves” durante al menos 12 meses consecutivos durante los 24 meses de seguimiento. De manera similar, los pacientes que tomaban Lyfgenia no experimentaron una «crisis de dolor» durante seis a 18 meses después de la terapia.
La decisión de la FDA se produce poco después de la decisión de Casgevy de Vertex. La aprobación de un tratamiento crea una oportunidad para una mayor innovación en el espacio de la edición de genes, para tratamientos que van desde cánceres hasta enfermedades cardíacas. «La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas», dijo Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Instituto. Casgevy todavía está actualmente bajo revisión por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.